自身免疫性疾病是免疫系统错误攻击健康组织和器官的疾病,这类疾病会导致慢性炎症和组织损伤。根据预测,到2030年,全球自身免疫性疾病的药物市场将达到1760亿美元,成为继肿瘤学之后的第二大治疗领域。该市场的增长主要受自身免疫性疾病发病率上升及对创新疗法需求增加的推动。为加速自身免疫性疾病疗法的研发,尊龙凯时整合并分类了不同自身免疫性疾病的药物靶点信息,以帮助更好地掌握药物开发动态。
一、骨、关节类
类风湿性关节炎
类风湿性关节炎(Rheumatoid Arthritis,RA)是一种常见的慢性自身免疫性疾病,主要影响关节,导致疼痛、肿胀和晨僵。全球约1%人口受到影响,且女性患病率高于男性。目前,主要治疗方法包括非甾体抗炎药(NSAIDs)、改善病情的抗风湿药物(DMARDs)和皮质类固醇。近年来,新型TNF抑制剂及小分子药物(如JAK抑制剂)在临床中显示了显著疗效,为反应不佳的患者提供了新的希望。
强直性脊柱炎
强直性脊柱炎(Ankylosing Spondylitis,AS)主要影响脊柱,过去认为男性更为常见,但最新研究显示其性别发病率相近。此病高度遗传,且与HLA-B27基因相关。近年来,针对强直性脊柱炎的疗法不断涌现,尤其是TNF抑制剂和小分子JAK抑制剂显著改善患者的症状和功能。同时,这些疗法可能有助于预防脊柱及其他部位的结构性损伤。
银屑病关节炎
银屑病关节炎(Psoriatic Arthritis,PsA)是与银屑病相关的慢性关节炎,约20%的银屑病患者会并发此病。近年来,针对银屑病关节炎的研发取得重要进展,包括TNF、IL-17及IL-21抑制剂等生物制剂,以及靶向JAK的治疗药物,它们在改善症状和延缓疾病进展方面发挥了显著作用。
二、皮肤
银屑病
银屑病(Psoriasis)是一种慢性、复发性、自身免疫性皮肤病,表现为皮肤细胞的过度增殖和免疫系统异常激活。全球约有2-3%人口受到影响。该疾病与遗传、免疫失调和环境因素密切相关。针对银屑病的药物研发已取得显著进展,包括多种靶向药物和生物制剂,能够有效减轻疾病严重程度,改善皮肤症状,因而为患者提供更有效的治疗选择。
三、系统性疾病
系统性硬皮病
系统性硬皮病(Systemic Sclerosis,SSc)是一种以皮肤和内脏器官纤维化为特征的自身免疫性疾病。其发病机制涉及遗传与免疫异常。靶向药物开发主要集中在调节免疫反应和缓解纤维化,研究热点包括针对关键分子的治疗手段。
系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus,SLE)是一种全身性自身免疫性疾病,表现为针对细胞核成分的自身抗体产生。药物研发方面,抗BAFF的单克隆抗体如贝利尤单抗在控制疾病活动和减少复发方面显示出良好效果。
四、神经相关
多发性硬化症
多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是一种导致中枢神经系统髓鞘受损的自身免疫性疾病,当前治疗主要集中在减轻炎症和调节免疫反应。单克隆抗体和小分子抑制剂正在被开发以改善患者的预后。
格林-巴利综合征
格林-巴利综合征(Guillain-Barré Syndrome,GBS)是罕见的自身免疫性疾病,主要针对周围神经。治疗方面主要集中在调节免疫反应,静脉注射免疫球蛋白及血浆置换等疗法显示出良好效果。
五、消化系统
克罗恩病
克罗恩病(Crohn’s Disease,CD)是一种炎症性肠病,已批准多种生物制剂及小分子药物用于该病的治疗,以实现临床缓解和促进黏膜愈合。
溃疡性结肠炎
溃疡性结肠炎(Ulcerative Colitis,UC)是一种与肠道菌群失调相关的疾病,针对其的疗法主要包括抗TNF以及靶向特定炎症通路的药物。
六、代谢及肾脏疾病
1型糖尿病
1型糖尿病(Type 1 diabetes,T1D)是一种由T细胞介导的自身免疫性代谢性疾病,近期许多靶向免疫疗法与药物正在研发中,以期改善疾病进程。
狼疮性肾炎
狼疮性肾炎(Lupus Nephritis,LN)是系统性红斑狼疮的重要并发症,最新研究显示,贝利尤单抗在减少并发症方面的疗效显著,新的靶向治疗药物如奥妥珠单抗等也在不断研发中。
IgA肾病
IgA肾病是一种以腺位免疫功能障碍为特征的肾小球疾病,近日兴起的疗法包括靶向关键信号通路的创新方法,正在为患者提供更多的治疗选择。
七、肌肉及神经系统
重症肌无力
重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)是一种神经肌肉疾病,主要与自身抗体攻击乙酰胆碱受体相关。新近研究表明,相关靶向药物在缓解MG症状方面显示良好效果。
视神经脊髓炎
视神经脊髓炎(Neuromyelitis optica,NMO)主要损害视神经和脊髓,FDA已批准用于该病的靶向治疗药物如inebilizumab,新的治疗药物也在开发中。
肺间质性肺疾病
间质性肺病(Interstitial Lung Diseases,ILDs)包括多种肺部疾病,肺移植被推荐为晚期ILD患者的潜在治疗方案。
通过整合众多治疗方案和靶点信息,尊龙凯时致力于引领自身免疫性疾病领域的研发,让患者受益于更为先进的治疗选择。